刘革新 人大代表刘革新：应加快罕见病立法推动“孤儿药”研发

长期以来，我国罕见病患者的治疗药物基本依赖进口，我国罕见病治疗费用没有保障政策。我国关于孤儿药研发的相关立法并不完善。两会期间，全国人大代表、四川省商会副会长刘革新呼吁中国加快罕见病立法，推动孤儿药研发。刘革新说，按照世卫组织的标准，罕见病有6000-8000种，如血友病、苯酮症和结节性硬化症。孤儿药是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物。

刘革新表示，由于我国缺乏“孤儿药”专项遴选机制，我国基本药物目录和医保药品目录中的“孤儿药”数量较少，医保目录中“孤儿药”代偿赔付比例不高。目前国内罕见病患者的治疗药物基本依赖进口，国内罕见病治疗费用没有保障政策。普通患者家属负担不起治疗费用，但在税收抵免、免除注册审批费用、市场专有权、单独定价、医保支持等方面没有激励政策，导致药企研发生产“孤儿药”的积极性不高。

刘革新呼吁借鉴发达国家的经验，建立孤儿药认定制度，将其作为孤儿药注册审批的前置程序，被认定者可享受专项审批等相应优惠政策。他建议，卫生、药监、科技、财政等部门应共同设立专项资金，支持原创孤儿药研发，鼓励仿制专利过期的国外孤儿药，引导研究机构和企业从事孤儿药研发，加快孤儿药上市。

　　他还建议简化“孤儿药”审评审批程序、制定“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策。此外，刘革新认为建立和完善罕见病医疗保障制度也至关重要，将部分罕见病纳入大病保险，建立政府、社会、患者共担机制；将“孤儿药”作为特殊药品纳入国家医疗保险药品目录，各省区市参照医保药品报销比例进行报销。